近日，PG国际（2696.HK）颁发，公司创新型BRAFV600E幼分子抑造剂HLX208用于医治BRAFV600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）和Erdheim-Chester 。‥rdheim-Chester disease，ECD）的II期临床钻研（HLX208-LCH/ECD201）了局入选欧洲肿瘤学会亚洲分会（ESMO Asia）年会，以简短口头汇报大局展示更新的数据 。该钻研由中国医学科学院北京协和医学院从属北京协和医院李剑教授牵头发展，试验了局初次颁布于2023 ASCO年会 。
目前ECD与LCH均被以为属于炎性髓系肿瘤，严沉影响患者生计质量，已被中国国度卫生健康委员会（卫健委）纳入《第一批罕见病目录》[1] 。凭据卫健委颁布的《罕见病诊疗指南2019年版》[2]，LCH与ECD的重要特点为MAPK/ERK信号通路激活，均存在超过50%的BRAFV600E基因突变率，所以 BRAFV600E是这两种罕见病的沉要医治靶点 。HLX208拥有全新的化学母核结构，是公司从润新生物引进的具备“同类最佳”潜力的BRAFV600E幼分子抑造剂 。临床前钻研了局批注，HLX208拥有单一不变晶型，优良的口服生物利用度及显著的肿瘤抑造活性 。早期临床钻研也展示出HLX208拥有优良的安全性、耐受性和有效性 。2023年4月，HLX208被正式纳入突破性医治种类名单，用于医治BRAFV600E突变的LCH和ECD 。
这次ESMO Asia年会上颁布的数据详情如下：
论文标题
创新型BRAF V600E抑造剂HLX208在携带BRAF V600E突变的朗格汉斯细胞组织细胞增生症和/或Erdheim-Chester病成年患者中的利用
试验设计
在这项单臂、盛开标签、多中心的Ⅱ期钻研中，组织学确诊的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和/或Erdheim-Chester 。‥CD）患者被纳入并赐与每天两次口服HLX208 450 mg，以28天为一个周期 。重要终点是由独立影像评估委员会（IRRC）凭据实体瘤疗效PET评价尺度（PERCIST）1.0评估的ORR 。次要终点蕴含安全性、其他疗效指标以及HLX208的药代动力学特点 。
了局
截至2023年7月14日，共有30例患者入组 ；颊叩闹形淮呵镂38.5岁 ；13（43.3%）例患者为男性 。19（63.3%）例患者被诊断为LCH，10（33.3%）例被诊断为ECD，1（3.3%）例为LCH归并ECD 。8（26.7%）例患者为单系统多病灶病变，22（73.3%）例为多系统病变 。中位随访功夫为10.7个月 。在20例疗效可评估的患者中，IRRC凭据PERCIST 1.0评估的未确认的ORR为95.0%（95% CI 75.1–99.9%） 。肿瘤缓解的具体了局见表1 。在接受HLX208医治的30例患者中，有5（16.7%）例汇报了3–4级医治有关不良事务，最常见的是丙氨酸氨基转移酶升高（6.7%）和天门冬氨酸氨基转移酶升高（6.7%） 。医治期间未见导致殒命的不良事务 。
表1 凭据PERCIST 1.0评估的肿瘤缓解（未确认）
结论
HLX208对携带BRAFV600E突变的LCH和/或ECD成年患者拥有优良的疗效，且安全性可控 。